Scleroza multiplă: implicațiile bolii și nevoile pacientului

Rezumat:

Scleroza multiplă este o boală demielinizantă a structurilor cerebrale și a măduvei spinării în care sistemul imunitar distruge teaca de mielină care protejează neuronii, producând simptome precum slăbiciune musculară, tulburări de sensibilitate, oboseală, probleme de coordonare motorie și probleme oculare. Astfel de simptome sunt urmate fie de remisie și recurență, fie de progresia continuă a bolii; odată cu evoluția bolii, frecvent apar probleme neurologice. Nu există tratament curativ al sclerozei multiple. Managementul farmacologic include corticosteroizi intravenoși pe perioada atacurilor și medicamente modificatoare de boală folosite pe termen nedefinit, pentru a scădea frecvența exacerbărilor acute și pentru a întârzia instalarea dizabilității. Simptomele specifice se tratează cu medicație specifică (de exemplu depresia cu antidepresive). Reacțiile adverse ale medicamentelor modificatoare de boală fac ca administrarea pe termen lung să fie cu adevărat provocatoare pentru pacient și greu de suportat. Tocmai de aceea este important suportul pe care îl acordă pacientului profesioniștii din domeniul sănătății.

Cuvinte-cheie: scleroză multiplă, exacerbări acute, medicamente modificatoare de boală

Abstract:

Multiple sclerosis is a demyelinating disease of the brain and spinal cord, in which the immune system damages the myelin protective sheath of neurons, causing symptoms such as weakness, tingling, numbness, fatigue, coordination and visual problems. These early symptoms are followed either by remission and recurrence or by progression; with the advance of the disease, permanent neurological problems often appear. There is no cure for multiple sclerosis. Pharmacological management of multiple sclerosis includes intravenous corticosteroids during symptomatic attacks and disease-modifying drugs used in order to decrease the frequency of acute exacerbations and to delay disability. Specific symptoms are addressed with specific medication (i.e. antidepressants for depression). The adverse effects of disease-modifying drugs make their indefinitely long time administration quite challenging for the patient. This is the reason why health care practitioners’ support is very important for the patient.

Keywords: multiple sclerosis, acute exacerbations, disease-modifying drugs

Scleroza multiplă este cea mai frecventă afecțiune neurologică majoră invalidizantă a adultului tânăr în Europa și America de Nord.  Este o boală care debutează cel mai frecvent între 20 și 40 de ani și este de 2-3 ori mai frecventă la femei decât la bărbați. Se estimează că în România prevalența bolii este de aproximativ 35-40 la 100.000 de locuitori [1]. Scleroza multiplă se caracterizează prin plăci demielizate la nivelul creierului și măduvei spinării.  Cauzele acestei demielinizări nu sunt precis cunoscute. Se crede că scleroza multiplă implică un proces autoimun. O altă ipoteză este că reactivarea unei infecții virale latente (de exemplu cu virus Epstein-Barr) determină un răspuns autoimun secundar. Se vorbește și de o predispoziție genetică, incidența bolii fiind crescută la persoanele care prezină alotipul HLA-DR2. Faptul că boala e mai frecventă în regiunile cu climă temperată a generat ipoteza că un deficit de vitamină D (corelat cu expunerea redusă la lumina solară din aceste zone comparativ cu zonele tropicale) este asociat riscului crescut de scleroză multiplă.  Un alt factor de risc pentru apariția sclerozei multiple este fumatul [2]. Inflamația sistemului nervos central care stă la baza dezvoltării sclerozei multiple pornește de la creșterea permeabilității barierei hemato-encefalice, care face posibilă trecerea din circulația sistemică în parenchimul SNC a limfocitelor T sensibilizate. Consecutiv inflamației are loc demielinizarea axonilor, cu perturbarea transmiterii impulsului nervos la nivelul fibrelor nervoase afectate; apare și o degenerescență axonală și glială, care în final conduce la cicatricea astroglială, care a făcut ca denumirea mai veche a sclerozei multiple să fie scleroză în plăci [1].

Simptomele comune sunt tulburări vizuale și oculomotorii, parestezii, slăbiciune și staticitate musculare, disfuncții urinare, gastrointestinale și sexuale și simptome cognitive moderate. Deficitul neurologic din cauza demielinizării determină apariția remisiunilor și a exacerbărilor graduale, conducând la dizabilitate [2].

Forme de scleroză multiplă

• Scleroza multiplă recurent-remisivă (SMRR). Exacerbările alternează cu remisiunile. În timpul remisiunii, care poate dura luni sau ani, se petrece recuperarea totală; dacă recuperarea e doar parțială se mențin sechele, dar simptomele sunt stabile. Exacerbările (denumite și recidive, recăderi sau puseuri) pot reapărea spontan sau pot fi declanșate de infecții acute [1,2].

• Scleroza multiplă secundar progresivă (SMSP). Boala debutează ca o scleroză multiplă recurent-remisivă, dar de la un moment dat apare agravarea graduală continuă a bolii [2].

• Scleroza multiplă primar progresivă (SMPP) – boala progresează gradual fără remisiuni; nu există exacerbări clar definite [2].

• Scleroza multiplă progresivă cu recurențe (SMPR) – boala progresează gradual, și suplimentar se întregistrează și recurențe [2].

Scopul tratamentului și principii de tratament în scleroza multiplă [1,3]

Scopul tratamentului sclerozei mutiple este să îmbunătățească calitatea vieții pacienților afectați și să minimizeze dizabilitățile.

Tratamentul sclerozei multiple trebuie să respecte următoarele principii stabilite de experții în domeniu și care se regăsesc în ghidurile de tratament ale sclerozei multiple:

• diagnosticarea și stabilirea tratamentului trebuie făcute numai de medici neurologi cu experiență în tratarea pacienților cu scleroză multiplă, de preferat în centre medicale specializate (de exemplu, în România, există doar câteva centre, de regulă cele universitare, în care se poate obține tratamentul gratuit al sclerozei multiple, unde sunt concentrați medici cu experiență în tratarea acestei boli);
• tratamentul cu medicamente modificatoare de boală imunomodulatoare se începe cât mai devreme după stabilirea cu certitudine a diagnosticului de scleroză multiplă; inițierea tratamentului se poate face și la pacienții care au suferit un prim puseu și care au risc crescut de a face scleroză multiplă;
• tratamentul se face în formele active ale bolii, confirmate de istoricul bolii, examenul clinic și imagistica prin rezonanță magnetică; formele benigne de scleroză multiplă se țin sub observație și dacă devin active se instituie tratament cu medicamente modificatoare de boală;
• accesul pacienților la tratament nu trebuie restricționat; opțiunile terapeutice se discută cu pacientul, căruia trebuie să i se explice în detaliu avantajele, limitările și riscurile unui astfel de tratament; pacientul trebuie implicat în luarea deciziilor privind medicamentele sale (de exemplu, dacă tratamentul injectabil nu este acceptat, se ia în considerare tratamentul oral);
• tratamentul trebuie să se facă strict individualizat pe criterii medicale;
• pacientul trebuie să fie de acord cu supravegherea medicală pe termen lung, iar medicul curant trebuie să monitorizeze posibilele reacții adverse;
• oprirea tratamentului poate produce o revenire a activității bolii, de aceea tratamentul trebuie continuat timp îndelungat, nedefinit, cu excepția situațiilor în care apare o lipsă clară a beneficiului terapeutic, apar efecte secundare intolerabile, apar date noi care reclamă întreruperea tratamentului sau devin accesibile forme terapeutice mai bune;
• se recomandă includerea pacienților în programe susținute financiar de case de asigurări de sănătate, astfel încât medicul și pacientul să poată alege împreună medicația adecvată;
• trecerea de la un medicament la altul se poate face dacă există o rațiune medicală în acest sens;
• imunosupresorul mitoxantronă se folosește doar la pacienții atent selectați care fac o formă de boală agresivă sau cei care nu răspund la alte imunomodulatoare;
• cele mai multe comorbidități nu contraindică folosirea imunomodulatoarelor;
• medicamentele modificatoare ale evoluției sclerozei multiple nu se folosesc la femei care planifică o sarcină, la gravide sau pe perioada alăptării.

Există astfel tratament al exacerbărilor acute, tratament de fond cu medicamente modificatoare de boală și tratament specific al simptomelor care însoțesc scleroza multiplă.

Tratamentul puseului sau al recăderilor (recidivelor) se face cu corticosteroizi administrați intravenos. Aceștia grăbesc recuperarea funcțională a bolnavului, scad durata și severitatea puseului și scad numărul leziunilor SNC detectabile imagistic. Corticosteroizii nu diminuează invaliditatea acumulată prin evoluția bolii, eficacitatea lor manifestându-se doar pe termen scurt, fără a fi influențată semnificativ de tipul preparatului, doză sau cale de administrare [1].

Corticosteroizii folosiți în tratamentul atacului de scleroză (vezi tabel 1) acționează probabil prin scăderea edemului în aria în care se produce demielinizarea.

Tabel 1. Corticosteroizi folosiți în tratamentul atacului de scleroză multiplă [1,17]

Folosirea pe termen scurt a corticosteroizilor poate să producă tulburări de somn, gust metalic și tulburări gastrointestinale. Diabeticii pot avea nevoie de (doze mai mari de) insulină, deoarece corticosteroizii determină hiperglicemie. Dacă administrarea se face pe temen mai lung, poate crește predispoziția la infecții [3].