Adolescentă de 13 ani, primul pacient din lume vindecat de leucemie cu celule T modificate

La doar 13 ani, o adolescentă din Marea Britanie, diagnosticată cu leucemie, a devenit primul pacient din lume care a intrat în remisie, după ce a urmat un tratament revoluționar cu celule modificate genetic, potrivit medicilor britanici.

De origine din Leicester – Marea Britanie, Alyssa a fost diagnosticată cu leucemie limfoblastică acută în 2021, după o perioadă lungă în care familia credea că fata se confruntă cu răceli și oboseală generală. În ciuda tratamentelor în spitalele din Leicester și Sheffield, medicii nu au reușit să-i țină cancerul sub control, micuța neputând fi tratată nici prin chimioterapie, dar nici prin transplant de măduvă osoasă. Fără opțiuni, medicii de la Spitalul Great Ormond Street (GOSH) din Londra au încercat o terapie experimentală inovatoare, folosind celule modificate genetic donate de către un voluntar sănătos. Este prima dată când într-un tratament împotriva cancerului sunt modificate elementele fundamentale ale ADN-ului. Mai exact, experții au modificat codul genetic al celulelor imunitare pentru a le permite să „vâneze” și să distrugă celulele T canceroase.

După numai 28 de zile, Alyssa a intrat în remisie și, după un al doilea transplant de măduvă osoasă pentru a-i reface sistemul imunitar, leucemia este acum nedetectabilă. Adolescenta încă se recuperează acasă și speră ca în curând să se întoarcă la școală.

„Aceasta este o demonstrație excelentă a modului în care, cu echipe și infrastructură de experți, putem lega tehnologiile de ultimă oră în laborator cu rezultate reale în spital pentru pacienţi. Este cea mai sofisticată inginerie celulară a noastră de până acum și deschide calea pentru alte tratamente noi și, în cele din urmă, este vorba despre un viitor mai bun pentru copiii bolnavi.”, a explicat dr. Waseem Qasim, profesor în terapie celulară și genică, consultant în imunologie.

Studiu clinic în curs

În urma succesului uriaș cu Alyssa s-au pus bazele unui studiu clinic ce se află în desfășurare pentru a analiza în detaliu noul tratament. Cercetarea își propune recrutarea a unui număr de până la 10 pacienți cu leucemie cu celule T care au epuizat toate opțiunile de tratament convenționale. Dacă se dovedește că metoda revoluționară are succes și în aceste cazuri, echipele de transplant de măduvă osoasă și de terapie cu celule T de la GOSH speră să îl poată administra copiilor în stadii incipiente ale cancerului.

„Acest lucru este remarcabil, deși este încă un rezultat preliminar, ce trebuie monitorizat și confirmat în următoarele câteva luni.”, a punctat dr. Robert Chiesa, consultant în transplant de măduvă osoasă și terapie cu celule CAR-T la GOSH.

Sursa foto: Channel4

Adelina Mariş