Tratamentul celular care ar putea încetini distrofia musculară Duchenne

O terapie celulară dezvoltată de către experții de la Smidt Heart Institute ar putea stabiliza mușchii slăbiți în cazul pacienților cu distrofie musculară Duchenne, potrivit unui studiu publicat în jurnalul The Lancet. Această terapie este unică și vizează două probleme vitale în ceea ce privește persoanele cu Duchenne, și anume mișcarea fizică și o inimă sănătoasă. Distrofia musculară Duchenne este rară, se moștenește și afectează mai des sexul masculin.

Afecțiunea este cauzată de mutația unei gene a cromozomului X, ce interferează cu producția unei proteine numite distrofină, de care mușchii au nevoie pentru a funcționa. Copiii născuți cu astfel de mutații au mușchii slăbiți, ceea ce înseamnă că le este foarte greu să alerge, să sară, să meargă pe bicicletă. Prognosticul pentru acești pacienți este sumbru, majoritatea folosind un scaun cu rotile la vârsta adolescentă, decesul intervenind în jurul vârstei de 30 de ani.

Terapia se administrează intravenos

Pentru prima dată, oamenii de știință investighează, în cadrul unui studiu clinic, posibilitatea unui tratament de a încetini degradarea funcției brațului și de a păstra buna funcționare a inimii. Terapia pe bază de celule este administrată intravenos și nu mai mult de patru ori pe an. Aceasta utilizează celule cardiace, numite cardiosfere, un tip de celule derivate din țesutul cardiac uman, pentru a îmbunătăți funcția mușchiului scheletic, cel puțin parțial, prin reducerea inflamației. Mușchiul scheletic mediază mișcarea voluntară, în timp ce inima pompează sângele pentru a susține viața.

Studiul a inclus 20 de băieți cu vârste de peste 10 ani, din mai multe spitale din Statele Unite. 8 dintre aceștia au primit terapia cu celule, iar 12, placebo, la fiecare trei luni, timp de un an. Studiul a fost dublu orb, adică nici pacienții și nici medicii nu au știut cui i se administra tratamentul cu celule și placebo. Rezultatele au arătat că pacienții cărora li s-a administrat tratamentul au înregistrat o pierdere mai mică a capacității membrelor superioare, însă este nevoie de cercetări suplimentare.

Sursa: Sciencedaily.com

Pentru ABONAMENTE și CREDITE DE SPECIALITATE click AICI!

Ruxandra Dumitrescu